Krásný den,

přináším Vám další novinky ze světa klinických hodnocení. 

V tomto vydání se dočtete:

💥 Výzva pro autory!

💥 Nově schválené léky - článek od Michaely Králové

💥 SÚKL - aktualizovaný pokyn PHV-4

💥 Perly z LinkedIn

1. Preparation for SIV
2. Cancer diagnostic
3. How much of pharma's top assets are acquired vs. developed in-house?
4. Do you think your company is patient-centric?

💥 Rozhovor AIFP s prof. Mackem o genetice

💥 Články na blogu

💥 Monitorské rozhovory

💥 Aktuálně otevřené pozice CRA / CTM

💥 Vtípek na konec

V minulém týdnu jsem ve své skupině Monitorský klub na LinkedIn uveřejnila výzvu pro ty, kteří by měli zájem přispívat svými články do Newsletteru Magic CRA.

Tuto možnost nabízím i vám. 

Newletter Magic CRA vydávám každý měsíc od února 2023 a odebírá ho již 121 čtenářů. Jejich počet se každým vydáním zvyšuje. 

Máte-li co říci k tématu klinických hodnocení, práci monitora nebo projektového manažera a chcete se se svým názorem podělit, napište mi a domluvíme se na spolupráci. 

Publikováním hodnotného obsahu se zviditelníte a pomůžete kolegům z oboru být v obraze nebo s řešením obtížných situací!

Autorkou článku je Mgr. Michaela Králová, CRA ve společnosti Parexel.

V dnešním vydání Newletteru si představíme léčivé přípravky schválené FDA během letošního srpna.

Dozvíte se například, na které skupiny léčiv se farmaceutické firmy zaměřily. A taky o projevech poporodní deprese, mnohočetného myelomu a nemoci zkamenělých lidí.

Zurzuvae s účinnou látkou Zuranolone je první perorální lék indikovaný k léčbě poporodní deprese, na niž byla dosud léčba dostupná ve formě intravenózní injekce a podávaná pouze poskytovateli zdravotní péče (lékaři, zdravotní sestry).

Izervay je léčivý přípravek indikovaný k léčbě pokročilé formy VPMD (věkem podmíněná makulární degenerace) postihující sítnici. Je určen k podání intravitreálně, a tedy do sklivce (rosolovité tekutiny v oku).

Talvey a Elrexfio jsou dva nové léčivé přípravky určené k léčbě dospělých s navracejícím se nebo refrakterním (rychlá progrese brzy po zahájení léčby, necitlivost k léčbě) mnohočetným myelomem, tj. nádorové onemocnění určitého typu bílých krvinek (plazmatických buněk).

Sohonos je nový lék ke snížení objemu nové heterotopické osifikace (tj. kost, která se tvoří na místě, kde by neměla existovat – v měkkých tkáních, např. vazech nebo svalech) u dospělých a dětských pacientů s fibrodysplasia ossificans progressiva, neboli nemocí zkamenělých lidí. Jedná se o vzácné genetické onemocnění pojivé tkáně.

Veopoz je léčivý přípravek určený k léčbě pacientů ve věku od 1 roku a starších s CD55-deficientní protein-ztrátovou enteropatií. Většina pacientů s tímto velmi vzácným dědičným imunitním onemocněním jsou děti. 

Projevuje se nadměrnou aktivací komplementu (tj. proteiny podílející se na imunitní odpovědi), který je u zdravých jedinců zodpovědný za ničení mikrobů. Nemocným, kvůli mutaci genu CD55, nefunguje jeho regulace a napadá tak i normální buňky.

Jaký na to máte názor? Využili byste lék na poporodní depresi? Slyšeli jsme o mnohočetném myelomu a chorobě přezdívané „nemoc zkamenělých lidí“?

Zdroje: 

1. FDA Approves First Oral Treatment for Postpartum Depression | FDA
2. https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2023
3. https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/veopoztm-pozelimab-bbfg-receives-fda-approval-first-treatment/
4. https://cs.wikipedia.org/wiki/Fibrodysplasia_ossificans_progressiva

SÚKL vydal aktualizovaný pokyn PHV-4 -  ELEKTRONICKÁ HLÁŠENÍ NEŽÁDOUCÍCH ÚČINKŮ

Tento pokyn nahrazuje pokyn PHV-4 verze 8 s platností od 1. 9. 2023

Pokyn se týká hlášení podezření na nežádoucí účinky léčivých přípravků v jejich poregistračním období, tedy těch zasílaných do modulu EVPM databáze EudraVigilance. 

Hlášení NÚ z klinických hodnocení (SUSAR) zasílané do modulu EVCTM databáze EudraVigilance se řídí příslušnými pokyny EMA a OKH SÚKL.

Změny v tomto pokynu:

• upřesňují skupinu hlášení podezření na nežádoucí účinky léčivých přípravků, kterých se pokyn týká

• ruší informace o již neplatném formátu R2 pro hlášení nežádoucích účinků

• upravují proces zasílání literárních článků

• upřesňují podmínky pro žádosti o Follow-up

How to prepare for Site initiation visit?

Elizabeth Weeks-Rowe

Link

SIV preparation is a comprehensive, methodical process to ensure the most effective SIV conduct. These tips will help facilitate the process:

1.     Read and confirm the exact process for SIV conduct from the monitoring plan. The monitoring plan should detail all visit aspects: systems utilized (EDC, ePRO, lab portals, central imaging vendors), protocol elements for review, investigator site file instructions, IP receipt, temperature monitoring, inventory, and confirmation instructions.

2.     Stay apprised of site activation status.

3.     Ensure the PI, and study coordinator/site staff are aware of any ancillary site staff that need to attend the SIV (pharmacy staff, raters, sub investigators).

4.     Prepare an agenda detailing topics/categories/tasks for review/completion, time periods for each activity and whom from the site is required to attend. Organize timing and planning with the study coordinator so they can plan accordingly.

Construct an adaptable agenda as unexpected changes may occur, and you will need to accommodate. Flexibility is key!

5.     Send required documents for site completion in advance of the visit. This will save everyone time and ensure at least some can be collected at the visit.

6.     Track supply shipments and site receipt (lab kits, investigator site file, ePRO devices, IP, etc.), for inventory at the SIV. Check with the site before the visit regarding receipt or notification.

7.     Check site staff systems access to EDC, IVRS, SIP-whatever platforms are being used. Be sure to provide help desk information.

8.     Prepare an abbreviated PI SIV presentation-just in case. Mark the slides and information required for PI review. Unexpected things happen and you may have a shorter amount of time with the PI to review protocol/study information. 

You can review the remaining information with site staff during the visit.

9.     If a sponsor representative is attending, be sure to liaise with them and provide them with the agenda, directions to the site and relevant information.

10.  Bring printed copies of slides/material and ensure you have sent the slides and protocol to the site before the visit.

11.  Arrive to the SIV early enough to allow for AV set up. The site may have a large monitor/screen that they want you to use for the protocol presentation to accommodate a large audience. 

If for some reason your laptop cannot connect successfully with their equipment, ensure you have brought a secondary monitor to compensate for this viewing. 

Cancer Diagnostic

Lisa Ray

Link

𝑪𝒂𝒏𝒄𝒆𝒓 𝐃𝐢𝐚𝐠𝐧𝐨𝐬𝐭𝐢𝐜𝐬 𝒄𝒂𝒏 𝒃𝒆 𝒄𝒍𝒂𝒔𝒔𝒊𝒇𝒊𝒆𝒅 𝒊𝒏𝒕𝒐 𝒔𝒆𝒗𝒆𝒓𝒂𝒍 𝒄𝒂𝒕𝒆𝒈𝒐𝒓𝒊𝒆𝒔 𝒃𝒂𝒔𝒆𝒅 𝒐𝒏 𝒕𝒉𝒆𝒊𝒓 𝒎𝒆𝒄𝒉𝒂𝒏𝒊𝒔𝒎𝒔 𝒐𝒇 𝒂𝒄𝒕𝒊𝒐𝒏 𝒂𝒏𝒅 𝒕𝒂𝒓𝒈𝒆𝒕𝒔. 𝑯𝒆𝒓𝒆 𝒂𝒓𝒆 𝒔𝒐𝒎𝒆 𝒄𝒐𝒎𝒎𝒐𝒏 𝒄𝒍𝒂𝒔𝒔𝒊𝒇𝒊𝒄𝒂𝒕𝒊𝒐𝒏𝒔 𝒐𝒇 𝒄𝒂𝒏𝒄𝒆𝒓 𝒊𝒎𝒎𝒖𝒏𝒐𝒕𝒉𝒆𝒓𝒂𝒑𝒊𝒆𝒔:

Cancer research is evolving at an incredible pace, and the field of diagnostics is no exception. Detecting cancer in its early stages is crucial for successful treatment, and the latest breakthroughs are paving the way for more accurate, efficient, and non-invasive diagnostic methods. Here's a glimpse into some of the cutting-edge developments:

Cancer Diagnostic: Traditional biopsies can be invasive and sometimes challenging to perform. Liquid biopsies, on the other hand, utilize blood samples to detect fragments of tumor DNA, proteins, and other biomarkers.

CAR-T cell therapy: Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy (CAR-T) involves modifying a patient's own T cells in the laboratory to express chimeric antigen receptors (CARs) that can recognize and bind to specific proteins on cancer cells. The modified CAR-T cells are then infused back into the patient, where they can target and kill cancer cells. Examples include drugs like tisagenlecleucel (Kymriah) and axicabtagene ciloleucel (Yescarta).

Tumor-infiltrating lymphocyte (TIL) therapy: This approach involves isolating immune cells, known as Tumor-infiltrating lymphocytes (TILs), from a patient's tumor. The TILs are then expanded and activated in the laboratory before being reinfused into the patient.

Monoclonal antibodies: These are laboratory-produced antibodies designed to target specific proteins on cancer cells. Monoclonal antibodies can work by directly attacking cancer cells, blocking growth signals, or triggering immune responses against cancer. Examples include drugs like rituximab (Rituxan), trastuzumab (Herceptin), and cetuximab (Erbitux).

Immune system modulators: These drugs aim to modulate the immune system to enhance its ability to recognize and attack cancer cells. They can include cytokines, such as interferons and interleukins, which help stimulate immune responses.

Therapeutic vaccines: These vaccines are designed to stimulate the immune system to recognize and attack cancer cells. Unlike preventive vaccines that aim to prevent infections, therapeutic vaccines are used in patients who already have cancer. They can include tumor-specific antigens or whole tumor cells, along with immune stimulants to enhance the immune response.

How much of pharma's top assets are acquired vs. developed in-house?

Andrew Pannu

Link

Do you think your company is patient-centric?

Camilla Fedi

Link

In the fast-paced world of pharmaceuticals, there has been an increased focus on patientcentric approaches. It's all about involving patients as much as possible in the clinicaldevelopment process, meeting them with strategies that suit their wants and needs.

Why is this important?

Picture this: trials that actually fit patients' lives, endpoints that matter to them, and a trial experience that's smoother than ever. 

Patient-centricity isn't just a buzzword; it's a way to boost trial recruitment, retention, and outcomes. 

Plus, it builds trust and levels the playing field for everyone to access new treatments, ultimately enriching patient experience and pharmaceutical success.

Do you think your company is patient-centric? Here there are a few strategies that you could implement.

1. Patient Engagement: Establish patient advisory boards to include patients' perspectives in trial design and decision-making.

2. Early Patient Input: Involve patients from the outset to shape trial protocols and endpoints.

3. Digital Solutions: Leverage technology for remote monitoring, easing the patient burden.

4. Inclusive Recruitment: Aim for diverse trial populations for representative results.

5. Transparent Communication: Maintain open channels for dialogue with patients throughout the trial.

6. Patient-Reported Outcomes: Incorporate patient-reported outcomes to capture holistic treatment impacts.

7. Ethical Considerations: Ensure affordability and respect patient autonomy.

8. Post-Trial Engagement: Extend patient engagement beyond trial completion for long-term insights.

Patient-centricity isn't just a trend; it's a whole new way of thinking that's turning pharma on its head. 

With these strategies, you're not just ticking boxes – you're crafting trials that patients love, getting results that truly count, and driving innovation that's meaningful for all.

Genetika je základem precizní medicíny

Zajímavý rozhovor s prof. Milanem Mackem, přednostou Ústavu biologie a lékařské genetiky, 2. lékařské fakulty University Karlovy a Fakultní nemocnice v Motole, vedoucího Národního koordinačního centra pro vzácná onemocnění o to, odkud a kam se genetika ubírá.

V rozhovoru mimo jiné zaznělo:

Které objevy považujete za milníky světové genetiky za posledních 30 let?

Jmenoval bych tři nejvýznamnější objevy: 

1. přečtení většiny lidského genomu, 
2. zavedení metod sekvenace nové generace 
3. cílenou editaci genomu metodou CRISPR/Cas9

Na svém blogu píšu články týkající se především klinických hodnocení, práce monitorky a projektového manažera. Věnuji se ale i kariérnímu růstu a jak se na něj efektivně připravit.

Přečtěte si třeba:

Jak si udržet fokus i u dlouhodobých studií?

Proč si vyzkoušet roli studijní koordinátorky?

Jaké jsou druhy monitorských pozic?

7 kroků jak řešit urgentní telefonáty z centra

Jaká je role Clinical Trial Managera

Desatero hvězdného monitora

V srpnu jsem požádala o rozhovor Terezu Svobodovou, zkušenou náborářku ze společnosti ICON. Povídaly jsme si především o náboru na pozici CRA.

Rozhovor si přečtěte zde:

#23  Mgr. Tereza Svobodová

ČESKO

AbbVie

Clinical Research Associate

Syneos Health

CRA II/Snr CRA (Sponsor dedicated)

Worldwide Clinical Trials

Clinical Trial Manager (CTM) - EMEA - multiple locations

Novartis Czech Republic
Clinical Project Manager
Assoc. Dir. DD&IT Workforce Enablement

ICON Strategic Solutions

Senior CRA

IQVIA
SR CRA - Senior Clinical Research Associate -Sponsor Dedicated Team

PSI CRO AG

Senior Clinical Research Associate I

Clintec
Senior CRA - Clinical Research Associate Sponsor Dedicated- Oncological Clinical Trials

SLOVENSKO

IQVIA

Clinical Research Associate - Sponsor dedicated - Slovakia

Associate Manager Clinical Trials Regulatory Management (CTRM)

Worldwide Clinical Trials

Senior/In- House Clinical Research Associate - Italian/Spanish/German speaker - Home/Office based

Clinical Trial Manager (CTM) - EMEA - multiple locations

Senior/In- House Clinical Research Associate - German speaker - Home -based

Medpace

Clinical Research Associate - Experienced

Fortrea

CRA or SrCRA - Slovakia

PSI CRO AG

Senior Clinical Research Associate I

Dan Sfera se tuhle na LinkedIn zaradoval, že už se zase může vyjet na F2F Investigátorské meetingy. 

Prý se na nich ale cítí takhle: 😅

Tímto se s Vámi loučím. 

Budu ráda, když mi napíšete, jestli se Vám Newsletter líbí, o čem byste rádi četli příště, nebo prostě jen tak.

Přeji Vám krásné léto a ať se Vám vše daří!

Těším se na Vás opět za měsíc. :-)

Veronika

PS: předchozí vydání najdete zde: Newsletter Magic CRA

Nevíte, jak nejlépe upravit LinkedIn profil nebo životopis, aby Vás co nejlépe reprezentoval a otevřel dveře k zajímavým pozicím? 

Potřebujete připravit na pohovor? 

Zajímá Vás role monitora a sbíráte více informací?

Jste nově na manažerské pozici a potřebujete podporu?

Zvažujete dlouhodobější mentoring?

Jsem tu pro Vás!

Rezervujte si jednu nezávaznou 30 minutovou konzultaci ZDARMA. 

Poznáte tak nejlépe, zda Vám mohu pomoci a rozhodnout se, zda pokračovat v další spolupráci.